A Fiocruz recebeu autorização da Anvisa, Agência Nacional de Vigilância Sanitária, para iniciar testes clínicos em humanos de um novo tratamento da AME - Atrofia Muscular Espinhal, em sua forma mais grave.
Trata-se do GB221, um produto de terapia gênica avançada, desenvolvido pela empresa americana GEMMA BIO, que pode colocar o Brasil na liderança no tratamento da AME na América Latina.
Além de participar do desenvolvimento clínico inédito da terapia, a Fiocruz, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Bio-Manguinhos, Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.
O contrato prevê, ainda, que os custos no Brasil podem alcançar apenas de 20% a 25% dos valores praticados nos Estados Unidos em relação a terapias similares. Isso abre espaço para a adesão do tratamento ao SUS.
Ao todo, o Ministério da Saúde já destinou R$ 122 milhões ao projeto inovador liderado pela Fiocruz. O valor se somou ao aporte financeiro da Finep, Financiadora de Estudos e Projetos, que investiu cerca de R$ 50 milhões.
A ação faz parte das iniciativas do Ministério da Saúde em fortalecer a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.
O Tipo 1 da AME se enquadra neste grupo de enfermidades raras, e geralmente se manifesta ainda nos primeiros meses de vida. A AME é uma doença genética e hereditária que degenera os neurônios motores, causando fraqueza e atrofia muscular progressiva.
*Com informações da Agência Brasil e sob supervisão de Vitória Elizabeth